페삭 벤슨 • 2025년 9월 17일
예루살렘, 2025년 9월 17일 (TPS-IL) — 이스라엘 과학자들이 크론병 및 궤양성 대장염을 포함한 염증성 장 질환 치료에 혁신을 가져올 수 있는 새로운 유전자 치료법을 개발했다고 텔아비브 대학교가 수요일에 발표했습니다.
연구팀은 잠긴 핵산(LNA)이라는 고급 RNA 분자를 사용하여 부작용 없이 쥐에게서 강력한 항염증 효과를 얻었습니다.
전 세계적으로 약 680만 명이 크론병 및 궤양성 대장염을 포함하는 염증성 장 질환(IBD)을 앓고 있습니다.
이 획기적인 기술은 지질 나노입자라고 불리는 작은 지방 기반 운반체에 의존하며, 이는 LNA를 영향을 받은 조직으로 직접 전달합니다. 이 표적 접근 방식은 이전에 필요했던 것보다 훨씬 낮은 용량을 허용하여 치료를 더 안전하고 잠재적으로 더 저렴하게 만듭니다.
이 연구 결과는 동료 검토를 거친 Nature Communications 저널에 게재되었습니다.
“우리 연구는 LNA라고 불리는 독특한 RNA 분자에 초점을 맞췄습니다. 대부분의 RNA 분자와 달리 LNA 분자는 매우 안정적이며 쉽게 분해되지 않습니다. 약 10년 전까지는 유전 약물로서 큰 잠재력을 가지고 있다고 생각되었습니다. 하지만 이전 실험에서는 매우 높은 용량이 필요하다는 것이 밝혀졌는데, 이는 심각한 부작용을 일으키고 치료 비용을 많이 들게 했습니다. 우리는 더 낫고 더 정확한 접근 방식을 찾고 싶었습니다.”라고 RNA 치료 및 나노 의학 분야의 선도적인 전문가인 댄 피어 교수가 말했습니다.
네우바우어 박사 과정 학생인 샤드 카셈과 박사 후 연구원인 곤나 소무 나이두 박사를 포함한 연구팀은 만성 장 염증을 앓고 있는 쥐에게 이 방법을 테스트했습니다. 그들은 IBD에서 염증을 유발하는 것으로 알려진 TNFα 유전자를 침묵시키는 LNA 분자를 사용했습니다. 피어 교수의 연구실에서 13년 동안 개발된 지질 라이브러리를 스크리닝하여 LNA에 최적의 운반체를 발견했습니다.
결과는 놀라웠습니다. 이전 LNA 치료법보다 30배 낮은 용량에서 치료가 효과적이었으며 부작용은 관찰되지 않았습니다. “이 낮은 용량으로 올바른 부위에 정확하게 전달되었을 때, 약물은 부작용을 일으키지 않고 질병을 치료하는 데 매우 효과적인 것으로 입증되었습니다.”라고 피어는 말했습니다.
이 방법은 IBD에 대한 유전자 치료를 환자에게 더 안전하고 효과적이며 실용적으로 만들 수 있습니다. 현재 치료법은 종종 효과가 제한적이거나 상당한 부작용을 일으키므로 표적 치료는 삶의 질을 크게 향상시킬 수 있습니다.
많은 희귀 유전 질환이 단일 결함 유전자에 의해 발생하기 때문에, 지질 나노입자에 LNA와 같은 RNA 분자를 캡슐화하면 결함 있는 유전자를 침묵시키거나 교정할 수 있어 현재 치료법이 없는 질환에 대한 치료법을 열 수 있습니다.
“우리 연구는 염증성 장 질환뿐만 아니라 희귀 유전 질환, 혈관 및 심장 질환, 파킨슨병 및 헌팅턴병과 같은 신경 질환을 포함한 광범위한 다른 질환에 대한 새로운 LNA 기반 약물 개발의 길을 열어줍니다.”라고 피어는 말했습니다.
